首頁‎ > ‎醫療資訊與衛教‎ > ‎

最新:馬凡氏症人體試驗藥物的問與答

2006年9月4日14:21星期一

馬凡綜合症(馬凡氏症候群),以Losartan(COZAAR ) (中文名洛沙坦  可悅您)
作為人體試驗藥物的問與答


以下是馬凡之家義工曹爸爸 譯自美國馬凡基金會網站

MEDQUEST:  Losartan資料和臨床試驗
Hal Dietz 博士提出了他最近出版的資料,關於以糧食與藥物管理局批准的藥物losartan, 使用於馬凡綜合症基因鼠所產生的影響之後,希望和樂觀的共鳴以及眾人的討論遍及在馬凡基金會年會中. 

在美國馬凡基金會會議, Dietz 博士描述了losartan如何能幫助在主動脈的結締組織,以及在馬凡綜合症特徵有其他作用, 特別是與肺和肌肉有關的問題。

Dietz 博士在一小時問題和解答時間中,回答與會者許多問題。  最重要的部分是:

(1)     losartan將治癒馬凡綜合症?
這是我們的希望, 但它不是可能的。當然, 如果臨床試驗結果是正面的, 馬凡綜合症如同我們所知,它將永遠被改變。像當主動脈手術被開發時一樣,將有一個更加樂觀的前景為所影響。

(2)losartan 有任一作用在與馬凡綜合症相關的骨骼問題或眼睛問題?
Losartan 也許有一些作用, 但我們還沒有答案。我們希望,核心臨床試驗之輔助研究能由馬凡基金會資助,以確定losartan在其他身體系統有何好處。

(3)     losartan 將對dural ectasia(硬脊膜擴張) 有作用?
它為人所知, 像主動脈擴張, dural ectasia(硬脊膜擴張) 與太多TGF-beta(轉形生長因子)有關。對馬凡基因鼠的此項研究尚未開展, 但理論上, losartan 也可能作用於dural ectasia (硬脊膜擴張)。


(4)     losartan 是那一類藥物?同類的其它藥物有同樣作用嗎?
Losartan 是一種血管收縮素接受器阻斷劑 angiotensin receptor blocker (ARB) 。在這類中的所有藥物, 它有最悠久的歷史和有最多的資料在阻斷TGF-beta(轉化生長因子)上。在這類的其他藥物可能有同樣作用, 但我們聚焦於losartan ,由於它的安全和功效紀錄。

(5) losartan 有和beta-blocker( 乙型交感神經接受器阻斷劑)一樣的副作用?
在某些人, beta-blocker造成沮喪和哮喘惡化。Losartan 未知有這些副作用,一般大眾對Losartan有好的耐受性。沒有理由相信, 它將導致消沉、活動過度或痛苦。 

(6) 就所有參加人體試驗者而言,對研究保證它是安全的,有任何監督嗎?
資料監控安全委員會將監督臨床試驗。這個小組由全國心臟、肺和血液學會選出,由於他們在心臟病學研究和心臟t超音波詮釋的訓練和專門技術,得以提供監督。

(7) 研究參加者為什麼有等級較高的年齡限制?
臨床試驗為儘快獲得關於losartan的答案而設計 。年齡範圍選擇的根據是此年齡組,最可能在3年的研究期間,歷經主動脈成長 。因此,研究指導方針限制參加者為在最活躍成長期間的那些人。 

(8)在這研究中給了馬凡基因鼠什麼劑量的losartan?在臨床試驗中參加者將給與什麼劑量? 
在馬凡基因鼠研究中, 我們沒有使用losartan極端藥量取得結果。馬凡基因鼠給了降低血壓的典型藥量。實際上所有馬凡基因鼠對losartan顯示了同樣作用。依體重和年齡的典型藥量,在臨床試驗中,將使用於參加者。

(9)臨床試驗參加者怎麼獲得他們的藥物?
研究中心將提供藥物。研究參加者不會知道他們是取得的是losartan 或beta-blocker 。

(10) 如果研究採雙盲試驗,依照需要, 為研究參加者,處方如何發佈和劑量如何改變?
各個研究中心有負責處方和劑量的一個協調員。同樣系統將到位在各個研究站點,確保這資訊為所有醫師、研究員和患者所保持,以維護研究的完善。

(11)有任何考慮,研究包括beta-blocker( 乙型交感神經接受器阻斷劑) 和 losartan一起使用的參加者?
在對馬凡基因鼠的研究, 一些馬凡基因鼠接受了losartan 和beta-blocker( 乙型交感神經接受器阻斷劑), 同時一些馬凡基因鼠只接受了losartan, 並且其餘的只接受了beta-blocker ( 乙型交感神經接受器阻斷劑)。在單獨接受losartan組被看見有完全的益處, 相等與組合療法組。在人的臨床試驗中,聚焦於單一療法更為優先。

(12)losartan能被採用在懷孕期間?
Losartan 在懷孕期間不能使用。藥物影響發育中胎兒腎臟的生長,和與一種胎兒損失風險增加有關。


(13)馬凡基因鼠從出生就以 losartan 治療嗎? 之後在他們的生命中有任何治療?
在最初的實驗,馬凡基因鼠出生時開始以losartan治療。在隨後實驗, 馬凡基因鼠被治療在二個月的年齡(等同於十幾歲的人類)。這些鼠已歷經主動脈成長。Losartan在兩個小組都顯示了正面結果。

(14)研究有被提早中止的可能性嗎,?
研究可能被提早停止是根據於藥物巨大的作用。結果將由資料監視安全委員會週期性地審查。 如果losartan顯示出一個戲劇性的作用, 相對於使用beta-blocker( 乙型交感神經接受器阻斷劑)的人們, 然後研究將被停止,並且所有參加者將被投以losartan 。

(15)如果losartan在馬凡綜合症患者起作用, 此藥物治療將需要使用於一生嗎?
我們預期, losartan的長期(終生)使用將被推薦, 但我們首先需要使用者經驗。在將來, 我們能做更多馬凡基因鼠試驗,判定losartan 將是需要為長期或短期使用。

(16)研究被怎樣資助? 任何製藥的基金將被使用嗎?
通過國家心臟,肺和血液學會(NHLBI),試驗將由國家健康學會資助(NIH) . 國家馬凡基金會正在籌募基金, 以支持將研究losartan作用在其他馬凡綜合症併發症的輔助研究。
基金來自製藥公司是受歡迎的。嚴密的指導方針到位,以至於製藥公司無法影響研究的結果。

(17) 假若我或我的孩子沒有臨床試驗資袼呢? 
由於losartan 是在市場上可得到的, 我的醫生可僅以為血壓控制而處方它嗎?

如果您沒有試驗資袼, 您應該與您的醫生有一次交談。與開始任一新的藥物治療一樣, 與您的醫生討論風險和好處。
Comments